Gene Therapy in the Womb Is Inching Closer to Reality

Dans un futur quand thérapie génique peut modifier le génome d’une personne avec suffisamment de précision pour la guérir d’une maladie grave, il est souvent préférable de traiter plus tôt – et l’utérus est aussi précoce que possible. La semaine dernière, lors de la réunion annuelle de l’American Society of Gene & Cell Therapy à Los Angeles, une poignée de chercheurs ont présenté leurs progrès sur la thérapie génique in utero, montrant que la recherche sur les animaux de laboratoire offre un certain espoir pour les traitements humains, mais fait encore face à d’importants obstacles.

Les médecins peuvent déjà détecter des anomalies dans l’ADN d’un fœtus humain en développement. Des conditions comme l’anémie falciforme et atrophie musculaire spinale surviennent avec des signatures génétiques – parfois aussi simples qu’une mutation génétique unique – qui apparaissent dans les dépistages prénatals. Les nouvelles thérapies géniques peuvent traiter les adultes et même les enfants atteints de ces maladies, mais elles présentent certains inconvénients : elles peuvent coûter des millions de dollars pour une dose unique, et beaucoup ne sont actuellement disponibles que pour les participants aux essais cliniques. Surtout, au moment où une personne les reçoit, elle peut déjà avoir passé des mois, voire de nombreuses années, à vivre avec une maladie grave.

Les médecins et les scientifiques espèrent qu’en corrigeant ces anomalies avant la naissance, un nouveau-né aura de meilleures chances de mener une vie saine. “Le principal avantage d’administrer ces thérapies dans l’utérus ou avant la naissance serait de prévenir la maladie avant qu’elle ne se produise”, explique Bill Peranteau, chirurgien pédiatrique et fœtal à l’hôpital pour enfants de Philadelphie, dont l’équipe a présenté lors de la conférence.

Son équipe a étudié de nombreuses maladies, dont cystique fibrose et troubles métaboliques. D’autres participants à la conférence ont présenté des recherches sur des conditions qui affectent le foie, les muscles, le cerveau ou la moelle épinière. Dans l’ensemble, ces équipes ont tendance à se concentrer sur les maladies graves qui peuvent bénéficier d’un traitement précoce. Pour certaines conditions, dit Peranteau, “si vous attendez après la naissance – ou longtemps après la naissance – vous manquerez une fenêtre d’opportunité pour prévenir une pathologie irréversible”.

Le développement fœtal offre cette fenêtre, car à ce stade, le fœtus possède de nombreuses cellules souches non spécialisées qui donneront naissance à toutes sortes de tissus corporels. Le système immunitaire d’un fœtus n’a pas complètement mûri, il est donc moins susceptible de rejeter une thérapie biologique que ne le ferait le système immunitaire d’un nourrisson. Et il est petit, ce qui signifie que sa dose d’un médicament complexe et coûteux peut également être faible.

Un « médicament » de thérapie génique n’est pas un médicament au sens traditionnel ; ce n’est pas un composé chimique qui tue les germes envahisseurs ou apaise les symptômes de la maladie. Au lieu de cela, il s’agit souvent d’un outil d’édition d’ADN, tel que Crisp, emballé dans une sorte de véhicule de livraison, généralement un virus ou une nanoparticule, qui le transporte vers les cellules cibles. La thérapie peut alors couper, échanger ou insérer des gènes pour inverser ou atténuer la maladie.

“L’accouchement reste un très grand défi”, déclare Rohan Palanki, bioingénieur et étudiant en médecine/doctorat qui travaille avec Peranteau, car il peut être difficile de cibler des cellules dans des organes comme le cerveau, les poumons et la peau. La meilleure façon de résoudre le problème de délivrance dépend de la maladie et du type de thérapie génique. Les chercheurs peuvent optimiser le véhicule microscopique qui délivre la machinerie génétique, injecter le médicament dans une région spécifique ou à un moment précis de la grossesse, ou tout ce qui précède.

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