Gebze, Turquie – Yusuf Polat n’a que cinq ans, mais il a suffisamment de problèmes de santé pour durer toute sa vie.

Il a une scoliose et un trou dans l’estomac, ses os et ses muscles se sont détériorés au point qu’il ne peut plus marcher, avaler ou respirer, et il doit être attaché à sept équipements pendant son sommeil.

Les parents de Yusuf ont déjà vécu ce cauchemar. Sa sœur aînée, Melek, est décédée alors qu’elle était dans le même état depuis un an et demi.

Mais cette fois, ses parents ont un plan.

L’état de Yusuf, l’amyotrophie spinale (SMA) de type 1, est une maladie génétique rare, mais qui dispose désormais d’un médicament avancé capable d’arrêter la progression de la maladie chez les bébés éligibles et, dans certains cas, d’altérer les fonctions motrices en une seule dose peut améliorer .

Mais la thérapie génique, l’onasemnogene abeparvovec, commercialisée sous le nom de Zolgensma, est également connue comme le médicament le plus cher au monde, à 2,1 millions de dollars — un prix qui, avec inflation galopante en Turquie, devient chaque jour moins accessible.

« Ceux qui ont découvert ce traitement n’ont pas pour priorité d’aider les gens, ou de guérir les enfants, ou d’effacer la maladie de la surface de la terre ; ils donnent la priorité au gain d’argent », explique Zeynep Ceylan, l’une des « sœurs bénévoles » de Yusuf qui a rencontré la famille il y a quelques mois lors de leur collecte de fonds.

La société propriétaire du médicament, Novartis, basée à Bâle, a été critiquée dans le monde entier pour ses prix. Novartis a déclaré qu’il prévoyait initialement de le fixer entre 4 et 5 millions de dollars, bien qu’un organisme de surveillance des prix des médicaments ait déclaré qu’un prix équitable aurait été compris entre 310 000 et 900 000 dollars.

Novartis a justifié le prix en arguant qu’il utilise une technologie de pointe et évite aux familles toute une vie de visites médicales.

“Avec une seule thérapie, Novartis Gene Therapies fait progresser le paradigme de traitement actuel de l’amyotrophie spinale (SMA), qui repose sur une thérapie chronique qui peut coûter au système de santé des dizaines de millions de dollars au cours de la vie d’un patient”, a déclaré un porte-parole de Novartis. a déclaré à Al Jazeera.

Il souligne également qu’il a moins d’acheteurs potentiels, car la SMA est une maladie rare, affectant environ un sur 10 000 bébés à l’échelle mondiale.

En Turquie, il est estimé à environ un sur 6 000. En tant que maladie génétique, elle est plus fréquente chez les enfants de couples apparentés; ces couples, comme les parents de Yusuf, sont aussi souvent les moins à même de se payer un traitement.

Panneau Yusuf Polat
La famille de Yusuf Polat utilise tous les moyens possibles pour collecter des fonds pour son traitement, tels que des panneaux d’affichage affichant leurs coordonnées bancaires [Naomi Cohen/Al Jazeera]

‘Une situation difficile’

Kayhan et Mensure Polat vivent à Gebze, l’un des centres de production de Turquie, où Kayhan travaillait dans la construction. Il a quitté son emploi pour suivre la collecte de fonds et les visites chez le médecin, ce qui a fait perdre à la famille son assurance maladie.

Malgré tout, Yusuf garde un visage heureux pour ses invités et pour la caméra : son sourire est collé sur des panneaux d’affichage et recadré en ligne sur des images qui partagent son histoire et son numéro de compte bancaire, afin de faciliter les dons pour le traitement de Yusuf.

“Nous devons demander aux gens leur argent”, a déclaré Mensure. “Certains donnent de petites sommes, d’autres ne font que passer. C’est une situation très difficile. »

Lorsque les parents de Yusuf ont lancé la campagne en septembre dernier, l’équivalent du prix négocié était d’environ 16 millions de livres turques. Depuis lors, la lire a fortement chuté par rapport au dollar, poussant son prix à plus de 34 millions de lires (1,83 million de dollars). Alors que la lire continue de baisser, leur objectif continue d’augmenter et leurs portefeuilles se resserrent de plus en plus.

“Nous ne pouvons pas atteindre ceux qui sont mieux lotis”, a déclaré Ceylan. “Si Yusuf avait été le fils d’un parlementaire, la campagne se serait terminée en une semaine.”

Certains parents reçoivent des célébrités ou des politiciens, comme le maire d’Istanbul Ekrem Imamoğlu – pour soutenir leurs motivations, et un groupe d’entre eux travaille pour rencontrer le président. En l’absence de telles connexions, la motivation de Yusuf s’est concentrée sur des concerts, la tenue de stands dans des centres de transit, des manifestations devant le siège de Novartis et l’organisation d’actions sur son compte Instagram, qui compte désormais 22 000 abonnés.

La distribution mondiale des vaccins COVID-19 a clairement indiqué que les pays les plus pauvres, avec moins de pouvoir de négociation, ont plus de mal à négocier les prix et l’accès. Les patients de ces pays doivent se rendre dans les pays autorisés à administrer le médicament et donc payer un supplément pour plusieurs mois de séjour.

Par exemple, aux États-Unis, le prix total peut atteindre 3 millions de dollars pour ceux qui viennent de l’étranger. Les résidents des États-Unis et de plusieurs dizaines de pays ayant conclu des accords avec Novartis peuvent faire couvrir le traitement par leur assurance.

Aucune approbation du gouvernement

Le ministère turc de la Santé a négocié avec Novartis en 2020, mais les pourparlers ont échoué.

Le ministre de la Santé Fahrettin Koca a déclaré l’année dernière à la commission du budget du parlement turc que le comité scientifique SMA du ministère évaluait toujours l’efficacité du médicament et n’avait pas reçu les informations qu’il avait demandées à Novartis.

“La sensibilité du sujet nous oblige à agir avec la plus grande prudence”, a-t-il déclaré. “On ne peut pas jouer avec l’espoir de ces vies fragiles.”

Le ministère turc de la Santé n’a pas répondu aux multiples demandes de commentaires.

Fikri et Serpil Tezcan, dont le fils Yiğit a reçu un diagnostic de SMA de type 1 à l’âge de 60 jours, ont remporté un procès l’année dernière pour que la Turquie importe la thérapie génique. Alors que l’agence qui approuve les médicaments en Turquie a ajouté Zolgensma à sa liste, la famille Tezcan affirme que le ministère continue de bloquer son importation.

Au lieu d’attendre, le couple est allé en Allemagne, où Yiğit pouvait être soigné gratuitement car Serpil est un citoyen allemand. Maintenant âgé de trois ans, Yiğit peut retard redresse son cou et apprend à marcher. Ses parents continuent de se battre pour l’accès à la drogue en Turquie ; ils ont saisi la Cour européenne des droits de l’homme cette année pour qu’il soit couvert par la sécurité sociale turque.

Alors que la Turquie couvre déjà un autre traitement SMA de type 1, Spinraza, son effet ne dure que des mois avant que davantage de doses ne soient nécessaires. La Turquie couvre désormais également les tests génétiques pour les couples sur le point de se marier, et s’ils sont porteurs du gène, cela couvrira leur fécondation in vitro.

Les parents de Yusuf ont maintenant été testés, tout comme leur fille de 11 ans. Ils ont dit que Yusuf n’avait pu vivre aussi longtemps qu’à cause de Spinraza, c’est pourquoi ils ont attendu avant de décider d’essayer la thérapie génique. Pourtant, Yusuf a déjà trois ans de plus que l’âge recommandé pour le traitement. Il a été rejeté par des hôpitaux aux États-Unis et en Allemagne, mais un hôpital de Dubaï a déclaré qu’il le traiterait tant qu’il resterait sous la limite de 13,5 kg.

Jusqu’à ce qu’ils atteignent leur objectif, Mensure rationne le lait qu’elle donne à Yusuf à la seringue pour l’empêcher de prendre un demi-kilo.

S’il avait dépassé la limite, le comté n’aurait pas prolongé sa collecte de fonds d’un an.

D’autres familles ont plus de mal à lancer des campagnes par elles-mêmes : étant donné que le ministère de la Santé ne reconnaît pas l’efficacité de Zolgensma, ils ne peuvent le lancer que par le biais d’un procès.

“Il a été jugé défavorable d’organiser des campagnes dans notre pays pour mener une thérapie génique, pour laquelle il existe encore des preuves insuffisantes en termes d’efficacité et de sécurité”, a déclaré Koca dans un communiqué l’année dernière.

Interrogé sur les affirmations du ministre turc, Novartis a cité plusieurs études qui ont montré l’efficacité de Zolgensma. Alors que Novartis a déclaré qu’il ne pouvait pas commenter les processus réglementaires de la Turquie, il a déclaré qu’il recherchait “des solutions d’accès durable pour les thérapies géniques transformatrices comme Zolgensma” “quel que soit le pays”.

L’avocat de la famille Tezcan, Mehmet Rıfat Bacanlı, a ouvert 15 dossiers contre le ministère de la Santé pour l’arrêt des campagnes.

“L’argent collecté par ces familles n’est pas durable, car le nombre de bébés diagnostiqués augmente chaque jour”, a déclaré Bacanlı. L’année dernière, il a dit qu’il connaissait environ 12 collecteurs de fonds ; cette année, probablement en raison de plus de tests génétiques et de sensibilisation, il a dit qu’il devait y avoir plus de 100.

Plus d’un an après le début de leur campagne, les Polonais approchent enfin de la fin. Mais même s’ils ont levé le montant total, le reste est incertain. L’hôpital de Dubaï n’a pas encore partagé les détails de la procédure ; pour l’instant, disent-ils, ils n’ont parlé que d’argent.

“Nous ne savons pas ce que fera le médicament”, a déclaré Kayhan. «Mais quoi que ce soit, nous le voulons. Nous devons. Nous n’avons pas d’autre choix.”





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By uiq51

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